تسعى وزارة الصحة، خلال الفترة المقبلة، إلى إدخال وتوفير أول علاج جيني لمرض الحثل العضلي الدوشيني عند الأطفال، عقب موافقة إدارة الغذاء والدواء الأميركية على أول علاج جيني لمرض الحثل العضلي قبل أسابيع، حيث سيتم توفيره للأطفال من عمر 4 حتى 5 سنوات، بناء على الأدلة العلمية.
وأكدت رئيسة مركز الأمراض الوراثية، في الوزارة، د. ليلى بستكي، أن عدد المصابين بهذا المرض في الكويت بلغ 132 حالة، لافتة إلى وجود 4 أنواع من الأدوية متوافرة حالياً في الوزارة، وأثبتت فعالياتها في تحسين جودة حياة المرضى، حيث إن هذه الأدوية تساعد في التقليل من الأعراض الجانبية للمرض، وتعطى بالوريد أسبوعياً.
وأضافت بستكي أن العلاج الجيني لمرض الحثل العضلي الدوشيني عند الأطفال يعطى مرة واحدة في العمر، ويعتبر ثاني أغلى علاج في العالم، ويعمل على استبدال الجين المتضرر بآخر سليم، ويساعد في تحفيز الخلايا العصبية على إنتاج البروتين للحفاظ على الخلايا السليمة من التعرض للضمور.
وشددت على أن هذا العلاج سيكون له بالغ الأثر في تحسين جودة حياة الطفل.
الجدير بالذكر أن الكويت احتلت المركز الأول عربياً والثاني عالمياً، بعد الولايات المتحدة الأميركية، في علاج جيني لمرضى الحثل العضلي الوراثي عند الأطفال.
وتجري الاستعدادات على قدم وساق، لإدخال هذا المرض ضمن برنامج أمراض المسح الوراثي لحديثي الولادة قريباً، وعددها 22 مرضاً حالياً.